科研人员阐述如何使用生成式人工智能工具辅助开发原创新药

近日，英国《自然·生物技术》杂志发表了一篇由来自中国、加拿大、阿联酋和美国等国的科研人员合作完成的论文，旨在阐述使用生成式人工智能工具辅助开发原创新药的成功经验，并实现一款候选药物早期研发的降本增效，同时在1期临床试验中取得了理想的结果。该研究团队利用生成式人工智能技术，通过模拟人类大脑的神经元网络，进行高效而快速的药物分子筛选。通过对数百万个分子进行筛选和评估，最终成功找到了具有潜在治疗效果的分子，并将其进一步转化为候选药物。这一结果表明，使用生成式人工智能工具辅助开发原创新药是一种高效而可靠的方法，可以帮助科学家们更加快速地找到具有潜在治疗效果的分子，从而加快药物研发的速度和效率，为人类健康带来更多的希望。

这是一款用于治疗特发性肺纤维化的小分子候选药物，由人工智能驱动的生物医药公司英矽智能领衔的团队利用人工智能药物发现平台Pharma.AI进行筛选。该平台利用人工智能技术，通过筛选靶点并设计药物，帮助科研人员不断缩小潜在靶点和化合物分子结构筛选范围，优化靶点和化合物选择。特发性肺纤维化是一种慢性疾病，通常会导致肺部功能受限和严重的健康问题。英矽智能的这款小分子候选药物是利用人工智能技术进行药物发现的一个成功例子，它为治疗特发性肺纤维化提供了一种新的途径。

据介绍，英矽智能基于该公司自2014年成立以来积累的大量数据来建立了Pharma.AI平台。

新研究论文作者之一、英矽智能研究人员赵衡告诉新华社记者，针对科研人员关注的病症，Pharma.AI可以分析多种数据和生物通路，以筛选出相应的潜在靶点，再根据选定靶点列举分子结构。此外，该平台还可以“反向”筛选，针对已知分子结构列举相应的作用靶点和适用的病症，通过“老药新用”等策略缩短新药研发流程。

论文第一作者、英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰介绍说，在这款候选药物进入临床前，研究团队历时18个月共生成78个候选化合物。相比传统制药方法，由人工智能驱动的药物研发效率显著提升，而成本大幅降低。

目前，这款候选药物正在中美两国进行同步的2a期随机双盲对照试验。预计，这款药物将成为首款由人工智能平台发现和研发成功的创新药物，其作用靶点与化合物分子均为人工智能平台发现。

亚历克斯·扎沃龙科夫，英矽智能的创始人和首席执行官，表示，医药研发是一个需要全球共同应对的挑战。这项研究让人们更加深入地了解以科学数据为基础，利用人工智能来发现和设计新药的效果。