279万元天价基因治疗药降价至139万元仍卖不动，患者观望疗效与安全性

曾以279万元/针刷新中国最高药价纪录的血友病基因治疗药物波哌达可基注射液(信念医药研发，2025年4月获批上市，武田中国商业化)陷入商业化困境。经济观察报获悉，目前国内尚无患者付费使用，用药者均为临床试验入组。

降价仍难破局

6月初，信念医药将价格降至139万元及以下，叠加惠民保后部分省市患者自付约100万元。降价后咨询增多，但首方仍未开出。作为一次性给药、多年功能性治愈的药物，它面临与CAR-T等天价抗癌药相似的难题。

患者观望：价格太高，长期数据不足

受访患者普遍表示：价格仍是首要障碍;同时希望看到更长期的疗效和安全性数据，才愿付费用药。

专家建议：纳入医保、多元支付、出海创汇

北大清华生命科学联合中心创始主任饶毅等专家认为，纳入医保长期看可降低患者负担、节省医保支出。与会者还建议探索分期付款、按疗效付费等多元支付方式。中国基因治疗价格仅为国外竞品的3%-5%，有观点认为可吸引海外患者，用国际支付反哺国内患者。

天价药降价容易，让患者真正用上却需政策、支付、信任三重突破。基因治疗的商业化之路，道阻且长。