新研究发现骨髓增生异常综合征癌细胞致命弱点，为精准靶向治疗提供新思路

一项最新研究揭示，某些血液肿瘤细胞中存在可以被特定药物“精确锁定”的弱点，从而使得在保护正常细胞不受损害的前提下，有针对性地消灭癌细胞成为现实。

近期，瑞典卡罗琳医学院公布了一则消息，指出其研究人员组成的研究小组专注于一种名为骨髓增生异常综合征(MDS)的血液类肿瘤的研究。这种疾病主要侵袭老年人群，现有的治疗方法较为有限，且治愈的挑战性较高。

团队发现，体细胞中SF3B1基因发生突变引发骨髓增生异常综合征，但这种突变在导致疾病的同时，也恰好成为癌细胞的致命弱点，因为携带该突变的癌细胞会错误处理遗传信息，导致关键蛋白质UBA1合成异常。缺乏UBA1会使癌细胞内部秩序紊乱，变得更加脆弱。

基于这一弱点，团队测试了能够阻断UBA1的药物TAK-243.试图对本就缺乏UBA1的癌细胞进行“雪上加霜”式打击。结果显示，该药物可有效杀死癌细胞，而UBA1水平正常的健康细胞基本不受影响。这一结果已在多种实验模型中得到验证，其中包括来源于真实患者的细胞。

根据最新公报，目前针对骨髓增生异常综合征的治疗策略主要集中在缓解贫血及其他相关症状上。在这种疾病的治疗中，干细胞移植被视为一种具有治愈潜力的手段，然而，由于该治疗方法的风险较高，对患者的身体挑战极大，因此，迫切需要研发出副作用更小、靶向性更强的新型药物。近期的研究成果为直接针对突变癌细胞实施靶向治疗提供了全新的思路和可能性。

接下来，我们将对药物组合治疗方案进行评估，旨在增强治疗效果并促进研究成果的临床转化。这些研究成果已在国际知名学术期刊《白血病》中公开发表。